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窪田製薬ホールディングス(4596)が続伸。同社はこの日、寄り前に100%子会社である米アキュセラ・インクがスターガルト病を適応症として開発する新薬候補「エミクススタト塩酸塩」において、1月5日(日本時間)にFDA(米国食品医薬品局)からオーファンドラッグ指定の通知を受けたことを発表した。スターガルト病は、目の網膜に障害をきたし、緩やかに視力が低下する稀少遺伝性疾患で、若年者に発症する。「エミクススタト塩酸塩」は、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させる。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているA2EなどのビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するので、網膜の機能維持に有用であると理論づけられている。
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