日本新薬（４５１６）がしっかり。３０日取引終了後、国産初の核酸医薬品となるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）治療剤「ＮＳ‐０６５」の米国での前期第Ⅱ相臨床試験について、米国食品医薬品局（ＦＤＡ）へ新薬治験許可申請を行ったと発表。ＤＭＤは男児に発症する最も頻度の高い遺伝性筋疾患で、現在、進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療法はなく、新療法の早期開発を期待した買いが入った。
「ＮＳ‐０６５」はジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばすことにより、筋機能の改善が期待され、国立精神・神経医療研究センター（ＮＣＮＰ）が実施した早期探索的臨床試験で良好な結果を得たことから、米国で臨床試験を開始することとなった。国内では、今年１月から第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験を開始している。
証券市場新聞
