JCRファーマ<4552>が続伸。同社は15日の取引終了後、血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅱ型治療酵素製剤のグローバル臨床第Ⅲ相試験で米国にて第1例目となる被験者への治験薬が投与されたと発表した。ムコ多糖症Ⅱ型はライソゾーム病の一種であり、ムコ多糖を体内で分解する酵素(イズロン酸-2-スルファターゼ)が欠損又は活性が低下することにより発症するX染色体連鎖劣性遺伝性疾患。JR-141は、点滴静注によって投与され、全身症状だけでなく、血液脳関門を通過し、脳実質細胞への直接の作用を発揮することで、中枢神経症状の改善または進行の抑制が期待される。
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