ＪＣＲファーマ(4552)が反落。同社は１８日の取引終了後、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用したムコ多糖症II型（ハンター症候群）治療酵素製剤〔パビナフスプ アルファ（伝子組換え）開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸２スルファターゼ）〕について、厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたことを発表したが利益確定売りに押されている。JR-141は血液脳関門通過による中枢神経症状の発症または進展を抑制する効果が期待されており、日本で実施した臨床第３相試験では、全ての被験者において脳脊髄液中の蓄積基質濃度の減少が確認され、臨床上重要な評価指標である発達評価についても、有用な結果が得られている。
ＪＣＲファーマ(4552)が反落、ハンター症候群治療酵素製剤希少疾病用医薬品指定も利益確定売り
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