ＪＣＲファーマが反発、ＪＲ－４４１がＥＣでオーファンドラッグ指定

2022年1月24日

ＪＣＲファーマ<4552>が反発。同社は２１日の取引終了後、同社は、血液脳関門通過技術「Ｊ－ＢｒａｉｎＣａｒｇｏ」を適用したムコ多糖症ＩＩＩＡ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）治療酵素製剤［開発番号：ＪＲ－４４１（血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパランＮ－スルファターゼ）］が、欧州委員会（ＥＣ）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けたと発表した。ムコ多糖症ＩＩＩＡ型はライソゾーム病の一種であり、幅広い症状を示す中、特に中枢神経障害が急速に進行する。